Le patologie cardiovascolari rappresentano, ad oggi, una delle principali cause di morte, con incidenza crescente dovuta al progressivo invecchiamento della popolazione. In particolare, le cardiopatie ischemiche, che comprendono uno spettro di condizioni patologiche caratterizzate da un ridotto apporto di ossigeno al miocardio, sono responsabili del 35% dei decessi per cause cardiovascolari. 

In questo contesto, la riduzione dei fattori di rischio, attraverso una corretta prevenzione, è senza dubbio necessaria, ma continua ad esserci l’urgenza di individuare nuove strategie per il trattamento di chi già soffre di queste patologie.  

Numerosi approcci terapeutici, sia farmacologici sia chirurgici, sono attualmente in uso al fine di rallentare il decorso della patologia e ridurre i sintomi ad essa associati, ma l’unico trattamento definitivo è tuttora rappresentato dal trapianto cardiaco. Dati i limiti di questa procedura e l’elevato numero di pazienti ischemici refrattari ai trattamenti convenzionali, grandi speranze sono attualmente riposte nella medicina rigenerativa cardiovascolare, attraverso le cosiddette terapie avanzate. 

Le terapie avanzate sono definite come approcci innovativi che non si basano su molecole sintetizzate chimicamente, ma su DNA, RNA, cellule e tessuti. La ricerca nell’ambito delle terapie avanzate ovviamente non riguarda solo patologie cardiovascolari, ma è applicabile a numerose patologie di cui sia necessario migliorare diagnosi, prevenzione e trattamento. 

Le principali linee di ricerca si stanno concentrando su tre tipologie di prodotti:

• Prodotti di terapia genica: si basano sulla correzione del difetto genetico direttamente nelle cellule del paziente, sfruttando molecole di DNA o RNA. Esempi sono l’editing genetico CRISPR-Cas9 o i farmaci basati sull’RNA interference. 
• Prodotti di terapia cellulare: sfruttano la somministrazione di popolazioni di cellule staminali.                                                                                                                                                            
• Prodotti di ingegneria tissutale: comprendono cellule o tessuti ottenuti in laboratorio per “riparare” tessuti compromessi.

Negli ultimi anni sono stati fatti enormi passi avanti in questo campo e diversi trial clinici sono attualmente in corso per valutare la sicurezza e l’efficacia di questi nuovi approcci. Per avere un quadro dei progressi raggiunti e delle terapie avanzate già approvate, è possibile consultare il portale divulgativo ”Osservatorio Terapie Avanzate”. 

In ambito cardiovascolare, la terapia cellulare è stata proposta per ripristinare la corretta funzione cardiaca tramite l’utilizzo di cellule staminali, data la loro capacità di differenziare in diverse tipologie cellulari in risposta a stimoli microambientali. Studi preclinici hanno dimostrato la capacità di cellule staminali ottenute da midollo osseo di aumentare il flusso ematico regionale, la densità capillare e il numero di vasi collaterali all’interno di aree ischemiche del miocardio. Pertanto, sono stati svolti studi clinici per valutare la fattibilità, l’efficacia e la sicurezza del trapianto di cellule staminali adulte in pazienti ischemici. Tra questi, l’unico approvato in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) è il trial di fase I RECARDIO. L’obiettivo di questo progetto è valutare la sicurezza ed efficacia preliminare dell’iniezione endocavitaria di cellule progenitrici endoteliali CD133+, derivate dal midollo osseo, in pazienti ischemici non idonei alle procedure convenzionali di rivascolarizzazione. I risultati ad oggi ottenuti sono soddisfacenti. Queste cellule infatti sembrano essere capaci di creare nuovi vasi all’interno del tessuto colpito da ischemia, permettendo una migliore perfusione. Questi benefici potrebbero essere di grande importanza in pazienti non curabili con le attuali strategie o non idonei a trapianto, quindi ulteriori indagini su coorti più numerose sono fondamentali per confermare i dati ottenuti.    

Sulla base dei dati presenti in letteratura, grandi speranze sono riposte nell’utilizzo di terapie avanzate. Ad oggi sono poche quelle disponibili in commercio in Europa e nessuna in ambito cardiovascolare, ma è un settore in continua evoluzione. La speranza futura sarà garantire anche la sostenibilità di queste terapie, assicurandone l’accesso a tutti i pazienti. Questa esigenza dovrà confrontarsi con la necessità di ingenti investimenti, che non coprano soltanto lo sviluppo scientifico, ma che affrontino i problemi regolatori, l’organizzazione di trial, e in ultima analisi la grande distribuzione.