I farmaci a RNA rappresentano una nuova frontiera nella medicina, offrendo soluzioni promettenti per superare le limitazioni dei farmaci tradizionali in termini di efficacia e sicurezza, e gli ultimi anni hanno dimostrato la loro prontezza nel fronteggiare emergenze come la pandemia da COVID-19.

Ottenere l’approvazione dei farmaci basati su RNA implica una valutazione approfondita della loro farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza, un processo che richiede notevoli risorse finanziarie e temporali. Inoltre, i metodi convenzionali utilizzati negli studi preclinici per testare l’efficacia e la sicurezza dei farmaci possono essere complessi e dispendiosi.

Per accelerare l’entrata in commercio di nuovi farmaci, è necessario sviluppare nuove metodologie all’avanguardia volte a ottimizzare l’acquisizione dei dati preclinici. Per questo motivo, l’utilizzo di sistemi di monitoraggio, come i sistemi reporter, rappresenta una promettente soluzione. Questi sistemi consentono un’analisi non invasiva degli effetti di un farmaco su cellule, tessuti e organismi viventi, fornendo dati preziosi su farmacocinetica, farmacodinamica e tossicità.

I sistemi reporter sfruttano tecniche come la bioluminescenza e la fluorescenza per studiare la modulazione di specifici percorsi cellulari che sono alla base dell’effetto farmacologico e tossico, consentendo un’analisi spazio-temporale degli eventi molecolari. L’uso di adeguati sistemi reporter può pertanto ridurre i costi associati allo screening dei farmaci e fornire informazioni dettagliate che sono necessarie a valutare se il farmaco è idoneo all’immissione in commercio.

A questo proposito, lo scopo del mio progetto di dottorato, che fa parte di un più ampio progetto che coinvolge diversi enti e regioni, è creare e validare una piattaforma basata su sistemi reporter che permetta una puntuale e rapida analisi degli effetti benefici e tossici delle molecole candidate a diventare farmaci a RNA.

Durante il mio primo anno di dottorato, ho lavorato alla creazione e alla validazione della piattaforma; infatti, ho validato dei sistemi reporter che consentono di tracciare la modulazione di percorsi chiave dell’azione farmacologica come, ad esempio, l’autofagia e l’attività antinfiammatoria. Questi modelli si sono dimostrati efficaci nell’analisi dose-dipendente dei percorsi coinvolti, offrendosi come strumento valido per valutare l’effetto farmacologico.

Attualmente, il mio obiettivo è sfruttare questa piattaforma per condurre studi su nuovi farmaci a base di mRNA. In particolare, sto dedicando le mie energie allo studio di un vaccino contro il cancro basato sull’mRNA, e di un siRNA, che sembra promettente nel trattamento della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica. Utilizzerò quindi questa piattaforma per valutare l’efficacia e la sicurezza di tali trattamenti. Vi terrò informati sui progressi!