Tag: accumulo proteico
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Studio dei meccanismi patogenetici di una rara miopatia distale geneticamente determinata
Vengono definite rare, e spesso anche “orfane”, quelle malattie che coinvolgono un numero ridotto di pazienti affetti e per le quali mancano cure adatte. Sono troppo pochi i malati coinvolti, nonostante nel complesso il numero di chi soffre di una malattia rara sia imponente, e generalmente c’è uno scarso interesse nel cercare farmaci che possano…